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MONT SAINT-GUIBERT, Bélgica, 5 de diciembre de 2023
Primer paciente estadounidense tratado con un producto basado en células autólogas (NVD-003) en una enfermedad pediátrica rara
Inscripción completa de pacientes en camino de completarse a fin de año en el ensayo de producto alogénico derivado de células (NVD-X3) en pacientes con una fractura de radio distal después de un traumatismo
MONT SAINT-GUIBERT, Bélgica, 5 de diciembre de 2023 /PRNewswire/ — Novadip Biosciences SA («Novadip» o «la Compañía»), una compañía biofarmacéutica en etapa clínica que desarrolla una nueva clase de productos de tejido regenerativo para acelerar la curación de lesiones y defectos óseos grandes en un solo tratamiento, anunció hoy que al primer paciente estadounidense se le ha implantado su producto de regeneración de tejido en investigación, NVD-003, en su ensayo clínico de fase 1b/2a en pseudoartrosis congénita de tibia (CPT), una afección ósea pediátrica poco común. NVD-003, una terapia autóloga derivada de las células madre adiposas (ASC) del propio paciente, tiene el potencial de acelerar la formación de hueso saludable, restaurar la movilidad y evitar la necesidad de amputación en niños con CPT.
«Este es un momento emocionante para poder tratar a uno de nuestros pacientes con NVD-003», afirmó Philip K. McClure, MD, FAAOS, director del Centro Internacional para el Alargamiento de las Extremidades, Baltimore, Maryland, e investigador principal en EE.UU. en este ensayo. «Tres meses después de que recolectamos el tejido adiposo del paciente aquí en Baltimore, nos enviaron para su implantación el injerto NVD-003, que luego se fabricó en Bélgica. Con NVD-003, hay esperanzas de que el uso estándar de la cresta ilíaca invasiva, que puede ser muy doloroso y provocar complicaciones como infección, sangrado y formación de grandes cicatrices, se pueda evitar. Esto es especialmente importante para pacientes que han tenido cirugías previas en la pelvis, lo que hace que la extracción del injerto sea de mayor riesgo». Según Novadip, este ensayo de Fase 1b/2a ya ha alcanzado la inscripción completa; Se han inscrito 3 pacientes en Bélgica, de los cuales 2 ya han sido injertados con NVD-003 por el profesor Pierre-Louis Docquier, MD, PhD, especialista en cirugía pediátrica del Hospital Universitario Saint-Luc de Bruselas. La compañía está planificando activamente el ensayo fundamental para respaldar la aprobación de NVD-003 por parte de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE.UU. (FDA).
Novadip también proporcionó una actualización sobre NVD-X3, su producto de matriz alogénica disponible en el mercado, que entró en desarrollo clínico el verano pasado con dos ensayos clínicos paralelos de fase 1b/2a en la UE. La inscripción en el primer ensayo, para el tratamiento de una fractura de radio distal después de un traumatismo, está casi completa y 9 de 10 pacientes ya han sido tratados. Además, el primer paciente ha sido tratado en el segundo ensayo que investiga NVD-X3 en la fusión de la columna. «Estamos muy satisfechos con la velocidad del reclutamiento en nuestro primer ensayo clínico con NVD-X3», dijo Judy Ashworth, MD, CMO de Novadip. «Ahora que comenzamos a preparar nuestra solicitud de nuevo fármaco en investigación para presentarla a la FDA, estamos ansiosos por hacer avanzar NVD-X3 a un agresivo programa de fase 2 en EE.UU. con ensayos que comenzarán a principios de 2025».
«Estamos entusiasmados con el progreso de nuestros dos programas en Europa y EE.UU.», afirmó Denis Dufrane, MD, PhD, consejero delegado y fundador de Novadip Biosciences. «Hemos demostrado nuestra capacidad para gestionar múltiples ensayos clínicos en paralelo, así como la solidez de nuestra plataforma de fabricación para dos clases diferentes de productos basados y derivados de células con el objetivo de ofrecer los mejores agentes terapéuticos a los pacientes. Novadip es ahora una empresa clínica avanzada».
Acerca de NVD-003 y CPT
La pseudoartrosis congénita de la tibia, o CPT, es un diagnóstico devastador. Esta afección, que afecta a entre 0,5 y 3,5 de cada 150.000 [1] [2] [3] nacidos vivos, es muy rara y debilitante. El tratamiento de la CPT es difícil y una vez que se produce una fractura, es probable que se produzcan fracturas posteriores. Los niños con CPT pueden enfrentarse a problemas de movilidad, años de cirugías correctivas para tratar de reparar y estabilizar el hueso y no es raro que los pacientes finalmente se sometan a una amputación de la extremidad.
Novadip está desarrollando NVD-003, una terapia autóloga derivada de células madre adiposas como posible tratamiento único para salvar extremidades y restaurar la movilidad en pacientes con pseudoartrosis congénita de la tibia (CPT) y otros trastornos óseos pediátricos raros.
Acerca de NVD-X3 para aplicaciones de fusión espinal y falta de unión ósea
El riesgo de pseudoartrosis ósea después de una fractura es superior al 50 % en todos los huesos debido a la gravedad de la fractura, las comorbilidades (diabetes, obesidad, tabaquismo y otras afecciones) y el uso de medicamentos[1]. Además, anualmente se realizan más de 600.000 procedimientos de fusión de columna. En conjunto, estos indicios representan una oportunidad máxima de ventas para Novadip de 2.200 millones de dólares.
El principal producto alogénico de Novadip, NVD-X3, emplea una matriz que contiene múltiples factores bioactivos que inducen la curación acelerada del tejido. Diseñado como un producto «disponible en el mercado», NVD-X3 puede enviarse y almacenarse a temperatura ambiente y ofrece características superiores de manipulación intraoperatoria. Un perfil COGS favorable respalda una amplia distribución y un mayor acceso a los pacientes. Los estudios preclínicos demuestran que NVD-X3 ofrece una bioactividad superior sin la formación/resorción ósea indeseable y la inflamación que se observan con los productos de injerto óseo comercializados actualmente.
Acerca de Novadip Biosciences
Novadip Biosciences es una empresa biofarmacéutica en etapa clínica que aprovecha su plataforma tecnológica patentada de regeneración de tejidos 3M³ para generar múltiples productos candidatos para abordar la reconstrucción de tejidos en pacientes que tienen opciones de tratamiento limitadas o nulas. La plataforma 3M3 implica el uso de matriz extracelular tridimensional y células madre derivadas del tejido adiposo para proporcionar factores de crecimiento y miARN altamente específicos para imitar la fisiología de la curación natural y crear una gama de productos que aborden desafíos específicos en la regeneración de tejidos. El enfoque inicial de Novadip es la reconstrucción de defectos óseos de tamaño crítico. La compañía también está aplicando su plataforma 3M3 para desarrollar terapias alogénicas/disponibles en el mercado verdaderamente novedosas que aborden defectos tisulares más prevalentes y productos de miARN/exosomas para indicaciones más amplias. Visite www.novadip.com para obtener más información.
1. Khan T, Bone Joint J. 2013, PMID: 239084152. Heikkinen ES, Acta Orthop Scand. 1999, PMID: 104296053. Hefti F, J Pediatr Orthop B. 2000, PMID: 10647103
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